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Kampf gegen die Krankheit spinale Muskelatrophie

Das Jahr 2014 war ein sehr erfreuliches Jahr im Kampf gegen die Krankheit spinale Muskelatrophie.

Mehrere klinische Studien, welche an weltweiten Standorten eröffnet wurden, brachten die Forschung einen Schritt näher zum Ziel eine Therapie bzw. Heilung für die Krankheit zu finden. Es arbeiten aktuell 12 verschiedene Pharmakonzerne an einer Medikamentenentwicklung, sechs davon werden bereits in klinischen Studien an Menschen erprobt, wovon zwei wiederum die Phase 3 erreicht haben und die eventuelle Zulassung also nicht mehr lange dauern wird.

Es handelt sich fast ausnahmslos um Studien, die darauf abzielen, die Menge des bei SMA fehlenden SMN-Proteins zu steigern. Es wurde jedoch auch die von Dr. Brian Kaspar entwickelte Gentherapie im Mai dieses Jahres eröffnet!

Erste positive Zwischenergebnisse lassen hoffen, dass diese unterschiedlichen Strategien erfolgreich sein werden!

Die Grundlagen für diese Studien sind zum Großteil durch die jahrelangen Forschungsförderungen von Selbsthilfegruppen und Vereinen gelegt worden. Das wiederum war nur dank der Spenden der Betroffenen und ihrer Freunde möglich!

Warum ist weiterhin Forschungsförderung durch Spendengelder nötig?

Noch wissen wir nicht, ob diese Studien tatsächlich zum Erfolg führen werden. Die Steigerung des SMN-Proteins bzw. die Gentherapie sind zwei mögliche Behandlungsstrategien. Selbst wenn die Studien erfolgreich sein werden, ist es sehr wahrscheinlich, dass für eine optimale Therapie zusätzliche therapeutische Angriffspunkte, zB Muskelaufbau, für die Behandlung der Krankheit im fortgeschrittenem Stadium, untersucht werden müssen. Deshalb dürfen wir nicht aufhören, die Forschung an den Universitäten zu unterstützen. Deshalb sind wir weiter auf Ihre Spenden angewiesen!

SMA Drug Pipeline - October 2014